Un tratament inovator împotriva hemofiliei, dezvoltat de gigantul francez Sanofi, prezintă o eficacitate ridicată împotriva simptomelor acestei boli, conform unui studiu publicat în jurnalul ştiinţific The Lancet, chiar dacă utilizarea lui ridică, în continuare, semne de întrebare, avînd în vedere riscul de reacţii adverse severe, transmite Joi AFP, potrivit agerpres.

„Această terapie ar putea avea potenţialul de a îmbunătăţi monitorizarea pacienţilor hemofili”, au rezumat autorii studiului, care evaluează interesul terapeutic al Fitusiran.

Această moleculă, pentru care Sanofi deţine drepturile din 2018, reprezintă una dintre principalele căi inovatoare de tratare a hemofiliei, o boală genetică care afectează în principal persoanele de sex masculin şi are ca rezultat sîngerarea excesivă cauzată de o problemă de coagulare.

Pentru a preveni sîngerarea, pacienţii cu hemofilie sunt, în general, trataţi preventiv prin administrarea directă a proteinelor coagulante care le lipsesc, din cauza unui defect genetic.

Însă, un număr semnificativ de pacienţi dezvoltă anticorpi „inhibitori” împotriva acestor proteine, din cauza cărora nu li se pot administra tratamente preventive. Prin urmare, pentru ei nu există altă variantă decît să fie trataţi punctual, în timpul episoadelor de sîngerare.

De mai mulţi ani, cercetările s-au axat pe o altă cale terapeutică: tratamentele preventive care, în loc să înlocuiască direct proteinele coagulante, urmăresc să obţină acelaşi rezultat prin reducerea acţiunii anticoagulante a anumitor celule.

Acesta este cazul Fitusiran de la Sanofi precum şi al altei molecule, dezvoltată de Roche, Emicizumab, deja aprobată în Statele Unite şi în Uniunea Europeană (UE) împotriva formei principale de hemofilie, cunoscută sub numele de tip A.

O altă formă de hemofilie, de tip B, însă, nu are încă un tratament preventiv în cazul în care pacienţii au dezvoltat anticorpi inhibitori.

Potrivit studiului publicat în Lancet, efectuat pe patruzeci de pacienţi, comparativ cu alţi douăzeci care nu au primit nici un tratament preventiv, Fitusiran a redus drastic episoadele de sîngerare în cazul ambelor tipuri de hemofilie.

Prin urmare, acest tratament are potenţialul de a deveni o soluţie revoluţionară, însă prezintă încă „multe necunoscute”, au subliniat, în acelaşi număr din Lancet, cercetătorii independenţi care au condus studiul, printre aceştia numărîndu-se specialista în hematologie Flora Peyvandi.

Aceste „necunoscute” vizează, în special, efectele secundare ale Fitusiran. Dintre cei patruzeci de pacienţi trataţi, în cazul a aproximativ zece s-a observat o concentraţie anormală a unei enzime caracteristice problemelor hepatice grave.

De asemenea, doi pacienţi au prezentat episoade tromboembolice, adică formarea de cheaguri ce împiedică circulaţia sîngelui. ”Riscul potenţial de tromboză (…) trebuie clarificat”, au avertizat Peyvandi şi colegii săi.